再生障碍性贫血(aplasticanemia,AA)是一种骨髓再生不良及造血干细胞缺乏的骨髓造血功能衰竭综合征,临床主要以全血细胞减少为主要表现。据中国内21省(市)自治区的调查,AA年发病率为0.74/10万人口。
根据患者的起病方式、进展速度、血象、骨髓象及预后,再障分为重型再障(SAA)、非重型再障(NSAA),或急性型再障(AAA)和慢性型再障(CAA)。其中,SAA死亡率较高,治疗难度较大,是AA诊治领域的研究热点。其主要治疗手段包括造血干细胞移植(HSCT)和免疫抑制治疗(IST),而ATG联合CsA是国内外指南一致推荐的IST方案。为进一步提高IST疗效,不断探索有效的预测指标及联合方案,以及治疗起效后,如何抉择相关药物的减停顺序,最大化患者治疗获益,都是值得临床